Új myostatin gátló

(a cikk nem hivatalos, kivonatos fordítás, az eredeti anyag az MDAUSA.org honlapon angolul elérhető) Az ACE031 elnevezésű hatóanyag egy laboratóriumban módosított fehérje, mely a myostatin gén blokkolásával képes az izomtömeget és az izomerőt növelni.

Az eljárás azon alapszik, hogy a fehérje kikerüli az izomrostok azon receptorait, melyek a természetesen előforduló izomblokkolókat, mint a myostatin fogadják.

A kisérleteket 48 egészséges, menopauza utáni nőn végezték, vizsgálva a szer toleranciáját, biztonságosságát, az izomerőre és izomtömegre gyakorolt hatását. A dózist 6 csoporton tesztelték. Mivel a szer hosszan megmarad a szervezetben, elegendő egy-két injekciót beadni.

Általánosságban elmondható, hogy a szert a kisérleti alanyok jól tolerálták, antitesteket nem mutattak ki a vizsgálatok.

A beadott dózistól függően a maximális izomtömeg növekedés 5 % körüli volt.  Az anyag a csontokra is jó hatással volt.  A kisérletek további fázisában Duchenne betegek fogják a hatóanyagot kapni.  Mint ismeretes, a myostatin gén, melynek elváltozása állatokban nagytömegű izom kialakulását eredményezi, régóta a kísérletek előterében áll. Az MY029 elnevezésű hatóanyag, mely egy myostatin blokkoló antitest, bár kísérletekben jól toleráltnak mutatkozott, nem eredményezte az izomerő és az izomtömeg növekedését. Az ACE031 elnevezésű hatóanyag ugyanannak a molekulának egy másik típusa, és hatékonyabbnak mutatkozik.  Ha a teszt a DMD-ben pozitívnak mutatkozik, és megkezdődik a szer terápiára való kidolgozása, úgy az más típusú izombetegeknek is reményt nyújthat.

(forrás:angyalszarnyak.hu)